Tema: El medicamento Enhertu recibió la aprobación de la FDA para el tratamiento de cualquier tipo de tumores HER2+ avanzados o metastásicos

Relevancia: Media-alta

Validez científica: Alta

Línea de tiempo: Posterior a la aprobación

Detalles de calificación de relevancia

¿De qué se trata esta actualización?

Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) es un nuevo tipo de terapia dirigida que se conoce como conjugado de anticuerpos y fármacos. Enhertu combina un anticuerpo dirigido a un marcador tumoral llamado HER2 con un medicamento de quimioterapia que detiene la división de las células cancerosas.

¿Por qué es importante esta actualización?
Anteriormente, Enhertu había sido aprobado únicamente para el tratamiento del cáncer de mama. Aunque existen muchos otros tipos de cáncer HER2+, solo se cuenta con un número reducido de tratamientos anti HER2 para tratarlos. Cualquier persona con un tumor HER2+ avanzado (sin importar el tipo de cáncer) que haya recibido tratamiento anteriormente ahora es elegible para recibir tratamiento con Enhertu. 

¿Qué dio pie a esta actualización?

La aprobación acelerada de Enhertu se basó en tres estudios clínicos. Entre los participantes de estos estudios, se incluyó a adultos con cáncer de endometrio, cervicouterino, de ovario, de vejiga, de vías biliares, de páncreas, de pulmón de células no pequeñas y colorrectal, entre otros. En muchos casos, Enhertu detuvo el crecimiento tumoral por meses e incluso años.

Efectos secundarios graves

Enhertu incluye un recuadro de advertencia de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para alertar a los usuarios acerca de los riesgos graves asociados con este medicamento.

El recuadro de advertencia de Enhertu alerta a los profesionales médicos y pacientes acerca del riesgo relacionado con un grupo de enfermedades pulmonares, conocidas en conjunto como enfermedad pulmonar intersticial (EPI). La EPI provoca la cicatrización de los pulmones, lo que crea una rigidez que dificulta la respiración y la oxigenación de la sangre. El daño pulmonar a causa de la EPI no tiene tratamiento y empeora con el tiempo.

En las pruebas que condujeron a la aprobación de la FDA, 16 % de los pacientes desarrolló EPI. De estos, únicamente 0.6 % desarrolló EPI de grado 3 (de relevancia médica, pero no inmediatamente mortal) o de grado 4 (potencialmente mortal).

Efectos secundarios comunes

Algunos efectos secundarios de Enhertu son:

• pérdida del apetito
• náuseas
• vómito
• pérdida del cabello
• diarrea
• estreñimiento
• infecciones respiratorias altas

Algunos efectos secundarios que se detectan con análisis de sangre incluyen:

• niveles elevados y/o reducidos de minerales, como el potasio
• recuento bajo de glóbulos blancos y rojos

¿Qué es la aprobación acelerada?

Otorgar la aprobación acelerada a medicamentos para tratar condiciones graves permite a la FDA aprobar medicamentos nuevos de gran relevancia sin esperar a tener más pruebas de sus beneficios clínicos a largo plazo, por ejemplo, una mayor supervivencia o una disminución en la evolución de la enfermedad. Para que un medicamento sea candidato a la aprobación, los investigadores deben demostrar sus beneficios para los pacientes. En el caso de los pacientes de cáncer, podría ser la reducción de los tumores. La aprobación acelerada brinda a los pacientes acceso anticipado a tratamientos que potencialmente pueden salvarles la vida, a la vez que se asegura que las investigaciones en curso confirmen los beneficios esperados del medicamento.

Frecuentemente, se recurre a las aprobaciones aceleradas cuando un medicamento nuevo puede ayudar a satisfacer necesidades médicas que otros no cubren. Después de la aprobación acelerada, el fabricante del medicamento debe continuar con las investigaciones. Estos estudios, conocidos como posteriores a la comercialización o confirmatorios, ayudan a validar las observaciones originales. Si la investigación continua demuestra que el medicamento es seguro y eficaz, puede recibir la aprobación total de la FDA. Sin embargo, si no se demuestran los beneficios clínicos, la aprobación podría retirarse.

¿Qué significa esto para mí?

Si usted tiene algún cáncer HER2+ que no se puede extirpar quirúrgicamente y que no ha respondido a tratamientos anteriores, le sugerimos consultar con su médico si Enhertu podría ser una opción de tratamiento para usted.

La EPI es una enfermedad grave.  Si está considerando tomar Enhertu, debe conversar acerca de todos los efectos secundarios y factores de riesgo de la EPI con un profesional médico.

Bibliografía

FDA grants accelerated approval to fam-trastuzumab deruxtecan-nxki for unresectable or metastatic HER2-positive breast cancer (La FDA otorga aprobación acelerada a fam-trastuzumab deruxtecan-nxki para el tratamiento de cáncer de mama HER2+ inoperable o metastásico). Boletín informativo. FDA. 5 de abril de 2024.

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